Rari ma numerosi. È questa la condizione degli oltre 270mila malati rari in Italia. Una quota considerevole di persone composta da portatori di quelle che oggi si stimano essere 1700 patologie che colpiscono meno dello 0,05 per cento della popolazione. Il primo rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor) appena pubblicato, analizza il contesto regolatorio, il mercato e la governance dei medicinali destinati a questi pazienti. Tra loro, i malati ultra rari, che ammontano a circa il 16% dei pazienti rari e sono frazionati in oltre 215 diverse patologie.
Un quadro complesso, con forti implicazioni etiche, a cui il Comitato nazionale di bioetica ha dedicato un apposito parere, definendo i malati rari “pazienti marginali”. Una condizione che alimenta anche un mercato che comporta una spesa annua per il servizio sanitario nazionale di 1,35 miliardi di euro, con una quota pro capite di circa 5.000 euro. La voce predominante di costo, che cuba oltre il 60% del totale, riguarda la spesa farmaceutica.
Un mercato, quello dei farmaci orfani, che a partire dal 2000, anno di approvazione del regolamento europeo che ne riconosce e regola la denominazione, è in continua crescita.
Nel 2017, su 73 nuovi farmaci autorizzati dall’Ema, ben 10 hanno la designazione di orfani.
La spesa per questa tipologia di prodotti è in continuo aumento grazie al lavoro di sensibilizzazione di associazioni di pazienti ed enti che promuovono la conoscenza di questo fenomeno, come l’Osservatorio Malattie Rare, che insieme a Crea Sanità ha dato vita ad Ossfor. Oltre a questo, soprattutto sembra determinante la volontà delle istituzioni, sia europee sia nazionali, di promuovere la produzione di questi farmaci. La denominazione orfana, infatti, permette una serie di agevolazioni per renderli accessibile prima possibile. In Italia, ad esempio, il rapporto Ossfor evidenzia una riduzione dei tempi che intercorrono tra l’autorizzazione Ema e la determina di prezzo. Si passa, infatti, dai 29 mesi del triennio 2011/2013 ai 13 mesi nel 2014/2016. Anche nel caso di procedura interna i tempi si sono ridotti, da 218 nel 2012/2014 agli attuali 197. Un quadro che presenta segnali positivi per i malati rari, anche se la sfida più grande riguarda la sostenibilità.
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